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Choisir le risque : l’autonomie du malade en situation d’échec thérapeutique

Opting for risk: patients’ autonomy when conventional treatment has failed
Sylvain Besle et Aline Sarradon-Eck

Résumés

L’article porte sur les situations de patients atteints de cancers avancés qui utilisent pour se soigner des traitements expérimentaux dont la balance bénéfice-risque est incertaine. Il s’appuie sur une étude de cas d’un patient qui a eu recours, à de nombreuses reprises, à des médicaments hors AMM et à des essais cliniques. En retraçant son parcours pour obtenir ces traitements innovants, l’article analyse son engagement volontaire dans des démarches expérimentales risquées que l’on peut comparer à un pari de Pascal fondé sur l’espoir. Cette comparaison nous permet de mieux comprendre comment cette détermination à lutter contre la maladie a été reçue par les professionnels de santé dans le contexte de la cancérologie moderne. Ce travail donne une lecture du recours à des traitements « risqués » en le considérant en tant que source d’une forme d’autonomie des patients au moment où les connaissances médicales standard ne suffisent plus à prolonger la vie.

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Texte intégral

Introduction

  • 1 La recherche clinique est organisée en quatre phases ayant des rôles distincts. Les phases I visent (...)

1La notion de risque médicamenteux renvoie à une pluralité d’événements définis ou perçus comme dangereux pour le consommateur, prévisibles et mesurables (Peretti-Wattel, 2001), et dont la cause est l’usage de médicaments. Ces événements peuvent être des effets secondaires à la gravité variable (pouvant amener au décès), une dépendance au médicament, une absence ou une perte d’efficacité. Les risques médicamenteux peuvent être qualifiés et quantifiés, tant du point de vue médical (notamment par le truchement des phases III d’essais cliniques1 et la pharmacovigilance) que du point de vue profane (Sarradon-Eck & Pellegrini, 2012 ; Fainzang & Ouvrier, 2016). L’attention portée aux risques médicamenteux par les prescripteurs et les politiques publiques s’exprime dans l’établissement d’un "rapport bénéfice-risque" consistant à calculer les avantages et les inconvénients d’un traitement à administrer. C’est par exemple sur cette base que la Haute Autorité de Santé calcule le service médical rendu d’un traitement servant à son remboursement par l’assurance maladie. La mise en balance des risques et des bénéfices est devenue centrale dans la décision médicale avec le développement de la médecine des preuves ou Evidence Based Medicine (EBM) qui vise à référer les pratiques des médecins aux connaissances « scientifiquement » établies (Marks, 1999). La volonté de protection des patients est au centre de ces évolutions comme le montre l’histoire du développement de la recherche clinique (Chamayou, 2008) ou, plus récemment, l’extension des autorisations de mise sur le marché (AMM) fondées sur l’établissement de la balance bénéfice-risque à l’ensemble de la production médicamenteuse en réponse aux scandales sanitaires ayant touché la France à la fin du XXe siècle (Fournier et al., 2015).

  • 2 L’Autorisation de mise sur le marché (AMM) est ce qui permet à un médicament d’être commercialisé. (...)
  • 3 Traduction du concept de therapeutic misconception (Appelbaum et al., 1982 ; Lidz et al., 2004) qui (...)

2Cependant, les malades peuvent être amenés à faire le choix – volontaire – de prendre un risque, par exemple en ayant recours à des traitements non encore éprouvés par la recherche clinique, et donc comportant un haut degré d’incertitude quant à leur efficacité et à leur toxicité. Cette situation d’incertitude se rencontre notamment chez les personnes atteintes de cancers avancés, pour lesquelles les traitements standard ont des bénéfices limités (gains de quelques mois d’espérance de vie) et d’importants effets secondaires pouvant nuire à leur qualité de vie et/ou altérer leur état de santé général. Pour ces personnes, le recours à des molécules innovantes en cours d’essai clinique peut apparaître comme étant une option thérapeutique à part entière, malgré les risques d’effets indésirables encourus et/ou d’inefficacité thérapeutique, dans un contexte où la recherche clinique en oncologie est productrice d’espoir (Davis, 2015 ; Derbez, 2017). Il peut également être décidé d’utiliser des traitements en dehors de l’indication de leur AMM – on parle de « hors AMM2 » – lorsqu’il existe un rationnel suggérant l’intérêt du médicament. La confusion entre soins et recherche (Easter et al., 2006) ou la survenue d’un « malentendu thérapeutique »3 peuvent alors se produire, entraînant une surestimation des bénéfices d’un traitement. Ainsi, lorsque l’incertitude du rapport bénéfice-risque est forte, se pose la question de la possibilité même qu’un patient, dont la vie est mise en danger à court terme, puisse agir de manière autonome.

  • 4 Pour un état des lieux et une critique de la notion d’autonomie en santé, voir Fainzang, 2012 : 4-1 (...)

3Le besoin d’autonomie du patient est socialement valorisé dans le champ de la santé (Moulin, 2004). L’autonomie – en tant que norme, valeur et principe éthique qui sous-tendent le rapport des malades à la médecine – est une notion historiquement et socialement située, et co-construite par la médecine (Dodier, 2007 ; Ménoret, 2015). Deux acceptions peuvent être distinguées dans le champ de la santé4. La première est la capacité à agir du sujet, qu’il s’agisse des capacités physique et psychique de la personne (elle s’oppose alors aux notions de dépendance et de handicap), ou de la reconnaissance de ses compétences dans la gestion autonome de son traitement ou dans la surveillance de sa maladie (notamment dans les situations de maladies chroniques). La seconde est la capacité du sujet à décider de recourir ou de consentir aux soins, et de participer à la décision médicale (aux plans diagnostique et/ou thérapeutique). L’autonomie, en tant que participation du sujet à la mise en place des soins, est permise par une « opération de délégation » (Dodier, 2007 : 128) de la part du monde médical et peut prendre plusieurs formes. Ainsi, l’intervention des associations de patients dans la recherche médicale contribue directement à une forme d’autonomisation collective des usagers dans le contexte de la modernité thérapeutique (Dodier, 2007 ; Dalgalarrondo, 2004). Néanmoins, les sciences sociales ont également pointé les écueils du développement de ce concept dans le champ médical : injonction à l’autonomie (Baszanger, 2010 ; Ménoret, 2015) ; restriction de l’autonomie individuelle par défaut d’information (Fainzang, 2006 ; Routelous, 2008) ou par la « médecine des preuves (…) qui restreint le spectre des médicaments légalement reconnus » (Dodier, 2007 : 147) ; réduction de la notion d’autonomie à l’autogestion de la maladie, ou à la capacité d’accepter ou de refuser une option thérapeutique (Fainzang, 2012).

4Dans cet article, nous décrivons une forme d’autonomie des patients consistant à déconstruire les risques médicamenteux tels que définis et évalués par l’EBM pour les réévaluer, entraînant ainsi une reconfiguration de la relation thérapeutique. L’autonomie n’est donc pas ici assimilable à une forme d’automédication, pratique dans laquelle le malade choisit lui-même de s’administrer un médicament, ce qui crée une « rupture dans la dépendance à l’égard de l’autorité médicale » (Fainzang, 2012 : 7). Dans cette forme d’autonomie, le patient opère une réorganisation du système de valeurs le liant au corps médical : le travail du médecin ne consiste plus uniquement à soigner une déviance biologique (Parsons, 1955) ou à conseiller un patient consommateur dans ses choix (Batifoulier, 2012), mais à collaborer avec la personne malade et à l’accompagner dans les soins où elle s’engage (Mol, 2009). Ainsi, dans la perspective des travaux d’Annemarie Mol (2009), nous décrivons une forme d’autonomie où prévaut l’engagement de l’individu dans un ensemble d’actions, et qui est détachée de l’injonction au choix. Dans cet article, il s’agit donc de comprendre les logiques d’action des patients qui ont recours à des traitements risqués dans un contexte de maladie incurable (cancer métastatique) où l’espérance de vie est potentiellement courte.

Patrick : une étude de cas de terrain

  • 5 La situation de Patrick est un « cas de terrain » qui a émergé dans les recherches conduites séparé (...)
  • 6 Afin d’assurer l’anonymat des personnes concernées, leurs noms ainsi que celui des villes et des hô (...)

5L’article présente une étude de « cas de terrain »5 (Olivier de Sardan, 2008 : 75), dans le sens où, sans être exemplaire, le « cas » est révélateur d’un événement social parce que « dans les interactions qui s’y produisent, on observe le jeu de logiques sociales plus vastes, la mise en œuvre de ‘normes pratiques’ plus répandues, le déploiement de stratégies récurrentes, le poids de contraintes exogènes, l’effet de forces ou de mécanismes extérieurs » (Olivier de Sardan, 2008 : 76). Le « cas » étudié ici est une situation singulière et limite - au sens d’un « cas-limite » - dans la population des malades du cancer : celle de Patrick6, qui, suite à la découverte d’un cancer avancé, a eu recours à des traitements hors indication de leur AMM et à des essais cliniques.

6La méthodologie suivie s’inscrit dans le cadre des approches pragmatiques en sociologie (Dodier, 1993) qui s’intéressent à la manière dont les acteurs agissent au quotidien. Elle s’appuie sur la mise en récit de soi à l’intérieur d’une trame événementielle (la maladie). L’analyse de ce récit - ici reconstruit par le chercheur à partir des différentes traces laissées par Patrick (entretien, témoignages dans les media, etc.) et complété par de nouvelles investigations - permet de saisir la manière dont les acteurs définissent la situation sociale qu’ils vivent, et rendent compte de leurs activités sociales afin qu’elles soient visibles et que l’on puisse en saisir la rationalité (Garfinkel, 2007). Afin de voir comment cette mise en récit se traduit dans des capacités d’actions concrètes, notre travail a consisté à confronter le récit de Patrick aux autres acteurs de sa maladie (famille, médecins), ainsi qu’aux éléments factuels constitutifs de son parcours de soin (lieu de prise en charge, essais cliniques). Notre démarche se rapproche ainsi de l’approche biographique telle que menée par Thomas et Znaniecki (1998) qui croise plusieurs sources d’information pour reconstituer les parcours individuels.

  • 7 Les entretiens avec les médecins, l’épouse (Dominique) et le fils de Patrick (Léo) ont été réalisés (...)
  • 8 Nous avons rencontré plusieurs patients ayant mis en œuvre des démarches actives pour accéder à des (...)

7Pour recourir à des traitements en dehors des indications de leur AMM et à des essais cliniques, Patrick a développé différentes stratégies afin d’obtenir ces traitements, parfois en désaccord avec les médecins en charge de ses soins. La figure (1) présente les principales étapes du parcours de Patrick associé aux principaux traitements expérimentaux mobilisés, ainsi que les médecins qui l’ont suivi tout au long de sa maladie. L’analyse de son parcours a été menée à partir de matériaux variés : un premier entretien réalisé avec Patrick en 2008, des entretiens auprès des médecins l’ayant soigné, de son épouse et de son fils7. Ces sources ont été croisées à l’étude systématique du blog qu’il a tenu entre 2006 et son décès en 2010. De plus, Patrick ayant volontairement médiatisé sa situation et son parcours de soins, il a été amené à intervenir dans différents médias (télévision, presse écrite) ainsi que dans des conférences. Son blog et cette médiatisation nous ont permis de réaliser un travail "à distance" de son parcours, grâce aux nombreux témoignages écrits et oraux qu’il a laissés. Enfin, un ensemble de correspondances électroniques entre Patrick et des malades et leurs proches a également été pris en compte. Sans être unique8, Patrick n’est pas un patient représentatif d’une situation "moyenne" que vivent les patients atteints de cancer. C’est au contraire la singularité de son histoire qui nous intéresse. Les nombreux recours de Patrick à des thérapeutiques innovantes ont multiplié les situations de conflits et de négociations caractéristiques d’une « prise en charge expérimentale » propre à la participation des patients à des essais cliniques précoces en cancérologie (Besle, 2015 ; 2018). Ce parcours particulièrement long et complexe est donc une opportunité unique de comprendre ce qui peut amener des patients comme Patrick à s’engager volontairement dans un traitement expérimental risqué.

Figure 1 : Parcours de soin synthétique de Patrick représentant les principales étapes de sa prise en charge et les recours à des traitements expérimentaux.

Figure 1 : Parcours de soin synthétique de Patrick représentant les principales étapes de sa prise en charge et les recours à des traitements expérimentaux.

8Notre propos s’organise en trois parties. Premièrement, nous examinons comment la capacité d’autonomie de Patrick prend la forme d’un engagement vers des pratiques risquées. Pour cela, nous comparons la démarche de Patrick à une forme de "pari de Pascal" fondé sur l’espoir. Deuxièmement, nous voyons comment ce pari s’inscrit dans le système de santé, notamment en étudiant la manière dont Patrick a obtenu différents traitements expérimentaux. Enfin, nous revenons sur les négociations entre Patrick et le Dr Henry – l’un des médecins l’ayant soigné – afin de rendre compte de la manière dont sa démarche, destinée à recourir à des traitements risqués, a reçu un écho positif de la part des professionnels de santé qu’il a côtoyés.

Prendre un risque : une forme d’autonomie

  • 9 Cette analogie entre le pari de Pascal et les choix qu’il a faits, si elle n’est jamais directement (...)

9Tout au long de sa prise en charge, sur laquelle nous reviendrons en détail, Patrick va participer volontairement à des pratiques expérimentales en ayant recours à des molécules hors AMM ou à des essais cliniques. Mais, que ce soit sur son blog, dans son entretien ou dans les interventions télévisées où son parcours est évoqué, Patrick ne présente jamais son recours thérapeutique comme relevant d’un "choix risqué". Comme nous allons le voir, cette occultation ne peut être réduite à une mécompréhension des enjeux thérapeutiques car Patrick connaît les incertitudes qui entourent ce type de recours. Sa participation à des protocoles expérimentaux est pour lui au fondement de ses revendications d’autonomie vis-à-vis du corps médical. Afin de comprendre comment la prise d’un risque – ici répétée à plusieurs reprises – peut être considérée comme un élément central de son autonomie, nous rapprochons la démarche de Patrick à une forme de pari de Pascal9.

10Pascal, dans son célèbre pari, s’intéresse au choix de croire en Dieu et à la contrainte qui pèse sur un individu voulant s’engager dans une vie pieuse alors même qu’aucun choix fondé sur une forme de raison « pratique » - c’est-à-dire issue de l’expérience -, ne peut être fait. Son objectif n’est pas de convaincre les non-croyants car chacun a, en quelque sorte, déjà effectué le pari auquel on ne peut échapper. Il s’agit plutôt de confirmer à ceux qui cherchent que le pari de croire et l’engagement dans une vie pieuse – et ses contraintes – sont sans crainte.

  • 10 Le pari échappant à toute forme de rationalité basée sur des connaissances empiriques, seul le pati (...)

11Patrick adopte une démarche similaire lorsqu’il se documente et s’engage dans des protocoles expérimentaux, dans un contexte où les traitements en vigueur sont devenus inefficaces pour stopper la progression de la maladie. Comme dans l’argument du philosophe, le recours à des traitements innovants ne peut pas reposer sur des preuves empiriques10. En effet, il n’est pas encore possible de s’appuyer sur les connaissances scientifiques et médicales existantes pour déterminer l’efficacité et la toxicité des molécules expérimentales, et on ne peut que parier sur le rapport bénéfice-risque. Face à l’absence d’alternatives et une maladie annoncée comme incurable, le refus de Patrick de « mourir confortablement » ne peut donc se traduire que par un recours à des traitements expérimentaux :

Moi j’adore quand les gens me disent « t'as la rage de vivre » j’ai peut-être aussi la trouille de mourir […] Donc tout est bon pour reculer l'échéance. […] Je me revois un jour de 2005 je pleurais toutes les larmes de mon corps et j’avais un voisin de lit en hospitalisation de jour pour les chimios qui parlait de ses petits-enfants. Et moi je me suis dit « je ne les connaitrai jamais » […] Et les infirmières m’ont vraiment boosté. Quand après, à peine un an plus tard, ma petite fille est née j'ai fait un poster et je leur ai envoyé […] en leur disant merci. (Entretien Patrick)

12Mais, comme chez Pascal, le pari n’est pas sans conséquence au niveau individuel : celui qui choisit de croire doit assumer les contraintes de la vie pieuse, et Patrick, les aléas des traitements. En effet, vivre l’expérience des effets secondaires n’est jamais simple :

La chimiothérapie A était pas mal, 5 injections ont été très bien, les deux dernières n'ont vraiment fait aucun effet et m'ont fatigué, crevé, fatigué, j'ai reperdu mes cheveux. Alors là, je la [les dernières injections de la chimiothérapie A] trouvais saumâtre ! (Entretien Patrick)

13Cela peut amener la personne malade à s’interroger sur les raisons de ses engagements, comme on le voit à de nombreuses reprises dans les notes de son blog sur lequel il rend compte de l’avancée de sa maladie. Le pari joue un rôle de confirmation en rappelant aux patients l’importance de maintenir leurs engagements initiaux. Patrick mentionne ainsi aux internautes consultant son site que le recours à des traitements expérimentaux peut se révéler salvateur malgré les effets secondaires et que « le pire n’est jamais sûr ! ». Cette confirmation est d’autant plus importante que, comme celui qui cherche et qui parie sur la foi, le patient doit mettre sa vie en « ordre » pour aller dans le sens de ses attentes et en accepter les conséquences. Pour Patrick, il s’agit d’accepter que les médecins soient inventifs afin de mettre en place les thérapies innovantes adéquates. C’est d’ailleurs ce qu’il demandera explicitement à un oncologue (le Dr Henry dont nous verrons le rôle plus loin), qui s’opposera au choix du traitement ALPHA que Patrick souhaite prendre :

Les effets secondaires, c’est mon problème, occupez-vous des effets principaux, soyez imaginatif ! Ce que je vous demande : « on va me donner un médicament et je vais le prendre. Et vous allez me suivre ! Vous allez regarder si ça marche et vous ferez tous les examens que vous estimez nécessaires, je suis prêt à me soumettre à tout y compris des fibroscopies, des ponctions pleurales, tous les emmerdements de la terre, mais je vais prendre ce médicament parce que j'ai confiance dans les gens qui me le proposent, il est nouveau, on l'essaye ! » (Entretien Patrick).

14Dans cet extrait, Patrick mobilise l’argument de la fibroscopie comme marqueur de sa volonté de se battre. En effet, lors de sa prise en charge initiale dans un hôpital militaire, il a subi une fibroscopie particulièrement traumatisante, et il ne souhaitait plus être soumis à ce type d’examen. Ainsi, le pari initial entraîne une réévaluation des contraintes et des risques des traitements : la « lutte pour la vie » nécessite du « volontarisme » de la part des patients face aux solutions apportées par les médecins.

Quand un malade vous dit « stop » maintenant je vais me battre alors là on peut commencer les traitements lourds (Entretien Patrick).

15Il rappelle ainsi dans une note de blog sur le consentement éclairé que, pour que les médecins soient « imaginatifs », il faut avant tout que les patients soient « consentants ». Néanmoins, ce « consentement » est un acte volontaire qui relève pour Patrick de l’autonomie du patient. C’est aussi pour cela qu’il encourage les malades à demander systématiquement un deuxième avis, pas forcément pour changer de médecin mais pour aller vers un traitement plus efficace.

16Comme Pascal, Patrick met l’accent sur l’implication du patient, ce qui suppose une reconnaissance de l’autonomie du malade en tant que sujet actif de ses soins. Patrick refuse ainsi le substantif "patient" qui traduit selon lui une forme de passivité. Il souhaite être reconnu comme un "malade" apte à définir l’espace des contraintes dans lequel il évolue afin de ne plus être perçu comme une « victime de la maladie ». L’un des arguments défendus par Patrick est donc, comme le résume son épouse Dominique, de redonner une forme de pouvoir aux patients en leur montrant que, même dans la maladie grave, ils peuvent conserver une marge d’autonomie :

Je pense qu’il y a aussi ce truc, que quand on est… c’est tellement dur, c’est ça qu’il voulait faire aussi passer dans son blog. Il y avait cette bataille sur les essais. Mais il y avait aussi le fait de dire aux gens, « bougez-vous, cherchez, mobilisez-vous ! » (Dominique, Entretien avec Dominique et Léo).

17L’acceptation des risques (d’effets secondaires et d’échec) que comportent les traitements expérimentaux relève donc, dans la situation de Patrick, d’une démarche volontaire qui s’enracine dans sa volonté de retarder l’issue fatale de la maladie. Mais cette démarche ne peut se faire seule : l’identification puis l’obtention de ces traitements passent nécessairement par les médecins. Cela pose donc la question de la manière dont ce pari s’ancre concrètement dans le système de santé et les pratiques médicales théoriquement basées sur l’existence de preuves scientifiques : l’EBM.

Thérapies expérimentales et système de santé

18Au-delà de la dimension revendicative du pari, se pose la question de son opérationnalisation. L’obtention de traitements expérimentaux ne peut en effet se faire qu’avec l’aide de médecins qui les prescrivent, ou qui incluent les patients dans des essais cliniques. De plus, ces options thérapeutiques ne s’organisent pas dans le cadre des soins standards où l’égalité de traitement est la règle idéale poursuivie par les politiques publiques dans l’organisation du système de santé (Nay et al., 2016). Les pratiques expérimentales dépendent quant à elles fortement des médecins qui suivent les patients (Besle, 2015), et de leur « culture de l’expérimentation » (Löwy, 2002). Par exemple, les chances d’inclusion dans un essai précoce varient très fortement selon le lieu d’exercice des médecins qui orientent des patients dans ces essais (Besle et al., 2018). Il faut donc revenir en détail sur le parcours de soin de Patrick et la manière dont les opportunités de traitements expérimentaux se sont présentées à lui.

19Patrick a 52 ans lorsqu’on lui diagnostique un cancer du poumon à un stade avancé impliquant des perspectives de survie à cinq ans particulièrement faibles :

Ce jeune médecin vient me dire : « vous avez un adénocarcinome bronchique ». Et là, je lui demande : « bon ben très bien, alors quelles sont mes chances de survie à 5 ans ? ». Là-dessus il me dit « 5 % ». Oh… 5 % ça fait pas beaucoup ! (Entretien Patrick).

20Ce diagnostic fait suite à l’aggravation de symptômes respiratoires, initialement rapportés à une crise d’asthme, puis à une « grosse grippe ». Habitant Grande-Ville-X, Patrick décide, face à la persistance de ces symptômes, de consulter un ami médecin généraliste de Très-Grande-Ville-Y, situé à plusieurs centaines de kilomètres de chez lui. Cet ami l’oriente rapidement vers un radiologue qui pratique un scanner et pose le diagnostic de cancer, puis vers un chirurgien que cet ami connaît, exerçant dans un hôpital militaire, afin d’évaluer la possibilité d’une opération. Malheureusement, l’avancée de la maladie ne permet pas l’intervention chirurgicale. L’annonce lui est faite d’une échéance fatale à 6 mois, et une chimiothérapie est instaurée. Celle-ci va rapidement se révéler inefficace et s’accompagner d’importants effets secondaires. Cette prise en charge initiale est vécue par Patrick comme brutale à la fois du fait de l’annonce de la maladie et parce qu’il subit des examens invasifs (fibroscopie sans anesthésie, ponction pleurale) vécus comme traumatisants. Face à cet échec, il est envoyé dans un hôpital plus proche de chez lui, l’hôpital des Mimosas, où les cures de chimiothérapies suivantes doivent être décidées et administrées. Il est alors suivi par un nouveau médecin, le Dr Henry, qui avait lui-même travaillé à l’hôpital militaire où Patrick a été initialement traité. Mais l’insatisfaction de sa prise en charge à l’hôpital militaire et l’inefficacité du traitement mis en place (« Vous ne répondez pas à la chimiothérapie » comme lui fait remarquer un médecin de l’hôpital militaire) le poussent à mobiliser ses proches pour le conseiller dans ses traitements. Il contacte alors un membre de sa famille, Pierre, chercheur non médecin, dont l’un des amis – le Pr Albert – est oncologue responsable d’un service dans un Centre Hospitalo-Universitaire (CHU) de Très-Grande-Ville-Y. Ceux-ci conseillent Patrick sur les traitements existants pour sa maladie. Le Pr Albert met en place une chimiothérapie différente, très éprouvante mais qui donne des résultats positifs. Pierre et le Pr Albert vont ensuite l’orienter vers des traitements innovants, dont l’ALPHA, une molécule par prise orale hors AMM que Pierre découvre de manière fortuite :

J’étais à Harvard pour faire un talk dans mon domaine, l’immunologie moléculaire, et j’ai un copain […] on devait dîner ensemble. Donc après mon talk vers 6-7h – je vous raconte ça car c’est le côté cinématographique de l’histoire – il m’a dit : « il faut que je passe à mon bureau ; j’ai un truc à faire, il faut que tu m’attendes ». Donc j’étais assis à son secrétariat et je vois une fiche technique de pharmacie proposant un médicament pour le cancer du poumon tout à fait révolutionnaire : l’ALPHA […]. Donc je vois ça, c’est totalement le hasard, et je rentre à Très-Grande-Ville-Y, j’appelle mon copain Albert qui lui est clinicien et qui dirigeait à l’époque un service de cancérologie à l’hôpital X, et je lui dis : « écoute, Patrick il faut lui balancer de l’ALPHA ». […] Il me dit : « l’ALPHA ça marche sur les femmes non-fumeurs, c’est la population qui répond ». Alors que lui [Patrick] avait un cancer du fumeur homme. Je lui dis : « on s’en fout, les femmes non-fumeurs on s’en fout, il faut essayer on verra bien de toute façon quand ça marche c’est quasiment en quelques jours » (Entretien Pierre).

21Cette opportunité thérapeutique n’est donc pas introduite par le Dr Henry (oncologue référent de Patrick) mais par les proches de Patrick que celui-ci mobilise en parallèle de sa prise en charge standard. Suite à de nombreuses négociations avec le Dr Henry (cf. infra), Patrick reçoit le traitement ALPHA à la place de la chimiothérapie standard. Lors des traitements suivants, Patrick continue de mobiliser ses proches, Pierre et le Pr Albert, afin qu’ils le conseillent dans les traitements, mais également qu’ils l’aident à convaincre son médecin référent d’accepter ses choix. C’est, par exemple, ce qui se passe quelques mois plus tard lorsque l’ALPHA n’est plus efficace et que Pierre découvre l’existence d’un nouvel essai clinique aux Etats-Unis :

Là je continue à m’en mêler puisque je trouve sur Internet qu’il y a une équipe à Harvard qui a décrit cette résistance à ce médicament (l’ALPHA) […] et qui a déjà mis au point un essai clinique pour une deuxième ligne de médicament face à cette résistance. Essai clinique donc ! C’est un prof d’Harvard qui publie là-dessus dans Science. Je lui écris, il ne me répond pas […] j’écris à mon copain John [qui travaille à Harvard], il me répond tout de suite […] il me dit il y a un essai clinique qui est fait à l’hôpital X [aux Etats-Unis] (Entretien Pierre).

  • 11 Certains traitements dits « ciblés » ne fonctionnent que si la tumeur présente une anomalie molécul (...)

22Cependant, Patrick doit contourner les règles afin d’être inclus dans cet essai. En effet, l’inclusion nécessite que la tumeur exprime une anomalie moléculaire particulière11. Pour cela, une biopsie et un séquençage génomique de la tumeur sont réalisés. Mais il s’avère que la tumeur de Patrick ne présente pas la cible du médicament, ce qui rend sa participation à l’essai impossible. Patrick ne va pas pour autant renoncer : soutenu dans sa démarche par Pierre et le Pr Albert, il se rend aux Etats-Unis pour se présenter au Dr Neill, médecin responsable de l’essai. Pierre appuie cette démarche en apportant un ensemble d’arguments scientifiques permettant de justifier son inclusion malgré l’absence du marqueur moléculaire :

Pierre lui a dit : » tu sais, ça ne marchera jamais comme ça, les américains ils marchent au feeling, il faut que tu y ailles […] Il faut que tu ailles te présenter ». Et donc il est parti début juillet […] tout seul, il est allé rencontrer le Dr Neill. Le contact a été très bon, donc il a eu des examens là-bas sur place, prise de sang etc. […] Ils cherchaient un récepteur qui n’y était pas. Et là Pierre, avec son esprit de chercheur, a écrit à Neill pour lui dire, mais est-ce que ça ne pourrait pas… […] Enfin je ne sais plus comment il a tourné le truc. Ils ont refait un prélèvement, ils ont envoyé et puis ça a marché… (Dominique, Entretien avec Dominique et Léo)

23Cette démarche aboutit et Patrick est finalement inclus dans l’essai étasunien. Il doit alors effectuer de nombreux allers-retours entre la France et les Etats-Unis afin de recevoir le médicament expérimental. Après plusieurs mois de traitement, son épouse découvre par hasard, en se rendant dans la bibliothèque de l’hôpital, qu’un site web américain recense les essais cliniques ouverts dans le monde (clinicaltrials.gov). Ils découvrent alors qu’un essai pour la même molécule et pour la même indication thérapeutique vient d’ouvrir en France dans le centre-C (un hôpital spécialisé dans le traitement du cancer et reconnu au plan international) proche de Très-Grande-Ville-Y. Cet essai est à une étape plus avancée, une phase II, alors que l’essai étasunien était une phase I. Dès lors, Patrick sollicite les médecins du centre-C afin de recevoir son traitement en France. Mais il est strictement interdit, pour des motifs réglementaires et scientifiques, d’inclure un patient dans deux phases différentes d’un même essai. L’objectif de la recherche est en effet de produire de nouvelles connaissances selon des protocoles définis, et non pas de soigner tel ou tel malade. Patrick va donc chercher à contacter directement l’entreprise pharmaceutique réalisant l’essai afin qu’elle fasse une exception à cette règle. Une fois de plus, sa connaissance du milieu médical et ses proches lui permettent de faire aboutir sa requête et il sera autorisé à poursuivre son inclusion dans l’essai clinique en France. Il noue une relation étroite et confiante avec les médecins du centre-C qui deviennent ses médecins principaux après son déménagement pour Petite-Ville (très éloigné du centre-C), tout en continuant à tenir informés le Dr Henry devenu un ami, Pierre et le Pr Albert. A la fin de cet essai, une radiothérapie est effectuée à la demande du centre-C dans l’hôpital de Petite-Ville plus proche du domicile de Patrick, puis une chimiothérapie non expérimentale lui est proposée dans le centre-C en attendant l’accord de l’Afssaps pour lui administrer une nouvelle molécule hors AMM. Une fois de plus, ses proches, notamment le Pr Albert, interviennent en lui conseillant d’associer ce traitement à un autre médicament afin d’en améliorer l’efficacité. Patrick suit à nouveau leurs avis mais décide de ne pas en informer les médecins du centre-C afin de limiter les risques de refus. L’autorisation de la nouvelle molécule sera dans un premier temps refusée, puis acceptée deux mois et demi avant sa mort. Patrick aura vécu 6 ans et demi après l’annonce de sa maladie, connaissant plusieurs périodes de rémission.

  • 12 Nous préférons utiliser ici la notion d’autonomisation en tant que traduction du concept anglo-saxo (...)

24La singularité du parcours de Patrick apparaît avec la mobilisation de Pierre et du Pr Albert qui lui donnent en effet accès à de nouvelles informations (l’existence de l’ALPHA, de l’essai clinique mené aux Etats-Unis) mais aussi à d’autres formes d’actions concrètes : se faire prescrire des médicaments malgré les réticences de ses médecins référents, oser discuter les critères de participation à des essais cliniques. En mobilisant son réseau de connaissances, Patrick s’affranchit en partie des dynamiques de prise en charge classique comme celles liées au référencement interprofessionnel lorsque les médecins adressent leur patient à leurs collègues en fonction de l’avancement de la maladie (Bergeron & Castel, 2010). Au lieu de changer de lieu de prise en charge – en étant par exemple suivi par le Pr Albert et soigné dans son service –, Patrick maintient ce réseau de conseil "personnel" (Pierre et Pr Albert) en parallèle d’une prise en charge plus "classique" (Dr Henry, Dr Neill, médecins du centre-C). Dans ce sens, il adopte une position d’intermédiaire (broker), tel que défini par Ronald Burt (1995), en se situant à l’intersection de plusieurs réseaux non-connectés les uns aux autres. Cette position, qui s’apparente à une forme de capital social (Degenne & Forsé, 2004 ; Lin, 2001) joue un rôle essentiel dans la capacité d’autonomisation (empowerment12) de Patrick en lui permettant de confronter les informations issues de chacun de ces réseaux. Cela lui permet par exemple de limiter les formes de concurrences interprofessionnelles (Castel, 2005) en invisibilisant en partie l’existence de ces deux réseaux :

Vous avez eu des relations avec le [Dr Henry] ?

Pierre : non

Aucune ? Et le Pr Albert [avec le Dr Henry] ?

P. : je ne suis même pas sûr parce qu’il nous a vu arriver [le Dr Henry] comme des fous furieux. […]

Vous et Pr Albert avez eu un rôle essentiel dans cette histoire…

P. : … Et en même temps caché (Entretien Pierre).

25Patrick a ainsi pu développer des stratégies visant à orienter les traitements comme lors de la prise de l’ALPHA ou de l’inclusion dans l’essai américain :

Dominique : Il était assez brutal dans sa manière de parler, mais en même temps assez diplomate car il a quand même fait en sorte de ne pas se fâcher avec le Dr Henry. […] Mais ensuite Patrick a passé beaucoup de temps et de mails et de trucs à concilier le point de vue d’Albert, à concilier le point de vue d’Henry, à faire en sorte qu’Henry arrive aux conclusions d’Albert […] [Dans ses mails] On voit qu’Albert lui a dit un truc, on voit que Patrick va le suggérer à Henry mais en faisant en sorte qu’Henry…

Léo : Qu’Henry ait l’impression que ça vient de lui…

Dominique : Oui pratiquement (Entretien Dominique et Léo).

26Mais cette capacité d’opérationnalisation de l’espoir n’est pas sans limites. Comme on le voit dans le parcours de Patrick, l’identification des traitements reste liée à des formes de contingences : une salle d’attente, une lecture scientifique dans Science, la consultation d’un site web. Ainsi, Patrick ne s’extrait pas complètement des contraintes propres à l’engagement des patients dans des démarches expérimentales, il continue à s’informer lui-même. Alors qu’il est inclus dans un essai aux États-Unis, ce qui le conduit à d’importants sacrifices financiers, c’est lui et son épouse qui découvrent qu’un essai de phase II pour la même molécule vient d’être ouvert en France. Patrick va dénoncer cette situation et les inégalités qui résultent de ce manque d’information. Il va ainsi militer avec succès pour imposer la publication d’un annuaire des essais cliniques au sein du centre-C. Mais au-delà de cette lutte politique, se pose la question de l’intégration de ces thérapies expérimentales dans les pratiques médicales des médecins.

Autonomie et culture médicale

  • 13 Isabelle Baszanger désigne par « phase de chantiers empiriques » la phase précise d’une trajectoire (...)

27Le recours répété à des traitements expérimentaux lors du parcours de Patrick n’a pas été sans soulever de résistances, notamment de la part du Dr Henry. En effet, l’utilisation de médicaments risqués en dehors du cadre autorisé par la médecine des preuves remet en cause la culture médicale moderne et les pratiques des médecins. Il faut donc s’intéresser aux négociations menées par Patrick pour faire accepter sa démarche. Il est alors possible de montrer que la « phase des chantiers empiriques »13 (Baszanger, 2000 : 69), loin de ne concerner que les médecins, dépend des interactions entre médecin et patient. Dans le cas de Patrick, c’est avec le Dr Henry que cette situation de négociation est la plus visible car ce médecin va s’opposer formellement, dans un premier temps, au recours à des molécules expérimentales. Afin d’imposer au Dr Henry l’utilisation de traitements hors AMM et d’essais cliniques, Patrick négocie un changement dans le jugement et l’évaluation des pratiques médicales. Partant du constat d’une inefficacité des chimiothérapies validées par l’EBM – aucun médicament autorisé ne permet de faire régresser ou de stabiliser sa maladie – il plaide pour sortir du registre de la mesure (le calcul du rapport bénéfice-risque) pour adopter celui de l’espoir. Selon ses mots, le travail des médecins ne doit plus être une « lutte contre la mort » mais « un combat pour la vie ».

28Quelques mois après son arrivée à l’hôpital des Mimosas, Patrick cherche à imposer au Dr Henry le traitement ALPHA (un traitement hors AMM). Un conflit entre le médecin et Patrick s’ensuit, qui est l’occasion pour ce dernier d’expliciter sa vision des soins et son rapport aux risques. Lors de son entrée à l’hôpital des Mimosas, le Dr Henry lui propose de poursuivre la chimiothérapie mise en place à l’hôpital militaire. Cependant, le Pr Albert explique à Patrick son manque d’efficacité comme le relate son épouse : « il lui a dit ‘cette cure de chimio que tu as, ça ne va pas, ça ne fera rien’ », et il tente une cure de chimiothérapie expérimentale. Suite à la découverte de l’existence de l’ALPHA par Pierre, Patrick décide en accord avec le Pr Albert de prendre ce médicament.

Le professeur Albert avait dit à mon beau-frère [Pierre] : « il y a un nouveau médicament qui s'appelle l'ALPHA qui marche vachement bien sur le cancer du poumon, je vais essayer d'en procurer à ton beau-frère [Patrick], mais il faut que son médecin le suive ! » […] C’est un médicament pas du tout sur le marché […] alors il part quasiment en clandé (sic), ce médicament, par Albert, qui le donne à Pierre qui me le fait passer. Rocambolesque ! (Entretien Patrick)

29Mais il se voit opposer un refus catégorique de la part du Dr Henry :

Et là-dessus je tombe sur une opposition formelle d’Henry, il me dit : « non, non je ne connais pas ce médicament […] je ne connais pas cette molécule et de toute façon il n'est pas question qu'ici je tente un truc, vous comprenez si vous vous cassez la gueule, c'est encore moi qui vais devoir vous remonter ! » (Entretien Patrick).

30Le Dr Henry refuse de recourir à des pratiques situées en dehors du protocole de soins. En l’absence de données probantes, c’est-à-dire de résultats d’essais cliniques ou d’une AMM, il n’est pas possible d’évaluer la balance bénéfice-risque du médicament ALPHA. De plus, prescrire un médicament non éprouvé fait courir des risques (d’inefficacité et d’effets secondaires graves) au patient engageant la responsabilité du médecin qui devra le « remonter » en cas d’échec et/ou d’effets indésirables. Cette situation met donc le Dr Henry dans une position difficilement tenable, tout comme d’autres membres de l’équipe médicale de l’hôpital des Mimosas :

Elle (Dr X) m'a dit : « mais ils sont fous, ils vont vous tuer ! […] Mais tu ne te rends pas compte si moi je faisais CHIMIO1 et CHIMIO2 [en combinaison], j'irais en prison ». Pourquoi elle irait en prison ? Il y a une espèce de mythologie, on n’aurait pas le droit d'essayer (Entretien Patrick).

31Le refus du Dr Henry entraîne donc un conflit immédiat dans la relation médecin-malade et pousse Patrick à exprimer sa propre conception de la finalité des soins :

Et là je me suis fâché, je lui ai carrément volé dans les plumes en lui disant : « vous m’emmerdez, vraiment vous m’emmerdez ! ». Et il me dit : « vous comprenez, je ne connais pas les effets secondaires ». Je lui dis : « ne vous occupez pas des effets secondaires, ça c’est mon problème ! Parce qu'il y a un effet secondaire qui est rédhibitoire c'est la mort ! Alors celui-là c’est le seul, le reste c'est mon problème ! » (Entretien Patrick).

  • 14 Cette perspective est partagée par certains malades atteints d’une maladie incurable ; voir en part (...)

32L’argument de Patrick s’organise ici sous la forme d’une équation mathématique, à l’instar du raisonnement médical, c’est-à-dire la comparaison des effets indésirables aux bénéfices potentiels pour assurer la sécurité des patients. Pour cela, les principales sources d’informations disponibles sont les résultats des essais cliniques qui, par définition, ne sont pas disponibles pour un traitement en cours d’expérimentation. Mais Patrick avance que les risques d’effets secondaires doivent être mis en perspective avec le fait qu’il souffre d’une maladie mortelle à court terme. Autrement dit, le risque d’effet secondaire le plus grave du traitement expérimental – le décès – a la même conséquence que l’évolution prévue de sa maladie si elle est traitée par des médicaments scientifiquement validés. Dès lors, le dénominateur (au sens mathématique du terme) du rapport bénéfice-risque est la mort, aussi bien pour le traitement expérimental que pour la chimiothérapie proposée par le Dr Henry. Il devient alors possible de ne comparer que les bénéfices : d’un côté une absence de bénéfices scientifiquement prouvée, et de l’autre, l’espoir de possibles effets. Patrick opère ainsi un changement de perspective dans la manière de considérer les risques médicamenteux des traitements expérimentaux14. En rabattant la mort comme un effet indésirable à part entière – position qu’il explicite sur son blog – il opère une réduction au sens mathématique dans la comparaison de l’efficacité des différents traitements. Autrement dit, le risque maximal des options proposées étant similaire, il ne s’agit plus que de comparer les bénéfices espérés comme dans le pari de Pascal. Or, les traitements pour lesquels des données scientifiques existent ont épuisé leur bénéfice, ce que Patrick interprète comme une forme d’objectivation de leur inefficacité. De plus, le traitement non encore évalué a, par définition, des bénéfices incertains, ce qui signifie que, dans le pire des cas, son résultat sera le même que celui du traitement standard : la mort. Suite à ce conflit, que Patrick présente comme central dans sa relation avec le Dr Henry, ce dernier va accepter de suivre les propositions de Patrick et l’accompagner dans sa recherche de solutions thérapeutiques :

Les quatre pneumologues de son service ont tiré à boulet rouge en disant à Henry « tu vas t'emmerder ». Et puis du jour au lendemain, Henry a dit : « il a raison, on change » (Entretien Patrick).

  • 15 « Ah mais il était très très ami [avec le Dr Henry]. Enfin il y a eu des liens personnels. Ils sont (...)

33Cette aptitude à négocier s’explique par le capital social que Patrick a acquis tout au long de sa vie professionnelle au cours de laquelle il a exercé de nombreux métiers, dont du lobbying médical. Il connaît donc bien le monde de la santé et l’organisation du système de soin. Cette aptitude s’enracine également dans sa personnalité comme l’indique son épouse : « impossible n’était pas dans son vocabulaire ». Plus généralement, sa capacité à nouer des relations étroites avec les différents médecins qui l’ont suivi15 (Pr Albert, Dr Henry, médecin du centre-C, Dr Neill) et à leur faire accepter ce changement de perspective, renforce l’impératif moral de maintien de l’espoir propre au monde médical, notamment en cancérologie (Del Vecchio Good et al. 1990 ; Saillant, 1988).

  • 16 Il existe des cas où, bien que les essais aient obtenu les mêmes « réponses », la conclusion pour l (...)

34Cependant, si le Dr Henry est sensible à cette argumentation, c’est aussi pour des raisons d’ordre scientifique propres à la cancérologie. En effet, l’évaluation de l’efficacité des traitements pour les patients atteints de cancers avancés est loin d’être évidente. Le monde de la cancérologie est ainsi traversé par des débats sur l’évaluation de la réussite des essais cliniques16 (Blumenthal G. et al., 2017) ou encore sur les bénéfices des chimiothérapies par rapport à modèle de soin alternatif – celui des soins palliatifs – à des stades avancés de la maladie (Baszanger, 2000, 2012). De plus, le recours à la recherche clinique pour soigner les patients est bien implanté dans la culture de l’oncologie (Keating & Cambrosio, 2012) et participe à une forme d’économie de la promesse (Hedgecoe & Martin, 2003) et de l’espoir (Del Vecchio Good et al., 1990 ; Derbez, 2017). Cette conception est notamment explicitement portée par Pierre et le Pr Albert qui soutiennent Patrick dans sa démarche :

C’est complétement con [de refuser qu’il prenne le traitement ALPHA], ce type il est programmé pour mourir il faut essayer ce truc [l’ALPHA] (Entretien Pierre).

35L’étude de ce conflit entre Patrick et le Dr Henry pour l’obtention du traitement ALPHA éclaire la manière dont les « chantiers empiriques » (Baszanger, 2000) peuvent se construire sous l’impulsion des patients. Ici, loin d’être passif, Patrick va avoir un rôle actif dans l’imposition d’une certaine forme de relation médecin-patient.

36Cette négociation a d’autant plus de prise sur l’attitude du Dr Henry que Patrick se situe dans une "zone grise" de la pratique médicale en marge des traitements standards sans pour autant être dans une forme de palliatif "pur". La modernité thérapeutique (EBM), dont l’objectif est de protéger les malades par l’objectivation de l’efficacité des traitements – résultat de la balance bénéfice-risque –, se révèle ici éloignée de leur réalité quotidienne (Castel & Dalgalarrondo, 2005). Sortir du registre de la mesure ré-ouvre l’évaluation du travail médical en vue d’un maintien de l’espoir :

Il y a toujours 2, 3, 4, 5 techniques. Être dans le soin, c'est génial d'être dans le soin ! Mais il y a plusieurs façons d'être dans le soin ! (Entretien Patrick).

37Patrick va ainsi se battre, notamment sur son blog et lors de ses interventions dans les médias, pour rendre explicites les arbitrages réalisés par les médecins lors de cette phase de « chantiers empiriques » afin d’ouvrir l’espace des possibles des patients :

Vous êtes un message d'espoir pour ceux qui ont la chance de continuer le combat alors continuez à vous battre et à faire savoir qu'il existe des solutions, qu'il faut croire que tout est possible (Courriel d’un malade adressé à Patrick).

38De plus, il parvient à imposer au centre-C la publication de la liste des essais cliniques en cours dans l’établissement, alors qu’il n’existait pas encore de registre national des essais cliniques en cancérologie.

39La capacité de Patrick à faire accepter sa lutte pour la survie et le maintien de l’espoir malgré l’avancement de sa maladie repose sur ses dispositions à dialoguer avec les médecins en charge de ses traitements, et notamment avec le Dr Henry. Pour cela, il a su rendre explicites les arbitrages que les médecins font lorsque la maladie se situe au-delà des possibilités des traitements standard. C’est à nouveau en se maintenant à l’intersection de deux mondes – celui des patients et celui des médecins – que Patrick arrive à traduire son besoin d’espoir dans des termes proches de ceux de la médecine moderne : l’évaluation de la balance bénéfice-risque. Mais ce cas reste exceptionnel, comme l’attestent les courriels de patients ou de proches de patients que Patrick reçoit à la suite de sa participation à une émission de télévision. Ces échanges (plus de 1800 messages reçus) – qui, selon lui, sont à 88 % des plaintes vis-à-vis du monde médical – montrent les difficultés rencontrées par certains malades et leurs familles à rendre effective leur volonté d’espoir et de lutte (même vaine) contre la maladie :

Je n'arrive pas à comprendre aujourd'hui... faut-il le regarder mourir ? ! ? Son médecin nous a dit : « il n'y a plus rien à faire... il ne finira pas l'année... », et pourtant il est là... je veux y croire... même un peu... c'est déjà tellement pour nous... Il est encore là, il faut que vous m'aidiez... (Courriel de l’épouse d’un patient envoyé à Patrick).

Conclusion

40Recourir à des traitements risqués n’est pas "simple", cela demande au contraire un investissement important de la part des malades. La volonté de maintien de l’espoir n’est donc pas une "solution de facilité". L’histoire de Patrick témoigne au contraire de ces difficultés et de l’ensemble des démarches qui doivent être mises en œuvre pour dépasser les obstacles rencontrés. Elle permet également d’éclairer les enjeux de l’autonomie des patients atteints de cancers avancés dont les traitements oscillent entre soins standards et traitements innovants. L’analyse de son parcours contribue à trois problématiques majeures de la sociologie de la santé, dans le contexte où la vie des patients est menacée à court terme (cancer avancé) : 1) autonomie d’action des personnes malades ; 2) justice sociale et d’équité d’accès aux soins ; 3) rapport aux risques médicamenteux.

41La critique de la médecine moderne comme étant entièrement centrée sur la biologie des maladies – les débats autour de la médecine "personnalisée" sont à ce titre exemplaires (Guchet, 2016) – prend ici une tout autre dimension. En effet, pour suivre le pari de l’espoir fait par Patrick, les médecins doivent accepter de le traiter avec des médicaments dont les risques et bénéfices sont très incertains. Il s’agit donc de remettre au cœur de la pratique médicale le projet de la personne malade, et non plus de réduire celle-ci à un ensemble de symptômes biologiques. L’autonomie revêt chez Patrick la forme d’une pharmaceuticalisation choisie de la phase avancée de la maladie qui ne peut être réduite à une mauvaise compréhension des bénéfices des traitements expérimentaux (Davis, 2015). Pour rendre cette autonomie effective Patrick déploie une forme d’activisme individuel, très éloigné des mobilisations collectives de patients liées à la recherche clinique (Epstein, 1996 ; Dalgalarrondo, 2004 ; Rabeharisoa & Callon, 1999 ; Rabeharisoa et al., 2014), dans lequel l’obtention des traitements repose sur les négociations toujours singulières.

42La question du recours volontaire à des traitements innovants porte des enjeux éthiques, notamment en termes d’équité de traitement. En effet, Patrick s’est battu pour obtenir ses traitements, notamment grâce au capital social et économique dont il disposait (connaissances dans le monde médical, familiarité avec les Etats-Unis, capacité de déplacement en France et à l’étranger). Il a ainsi réussi à s’affranchir d’une partie des logiques socio-professionnelles qui organisent les parcours de soins, tout en s’assurant des relations suffisamment étroites avec les médecins (par exemple avec des médecins refusant de suivre son choix) pour ne jamais être exclu. Patrick avait conscience de cette singularité et de l’impossibilité pour la majorité des patients de s’engager dans ce type de démarche. La médiatisation de son histoire, la réalisation de son blog, et son action en faveur de la création d’un registre des essais cliniques traduisent une volonté explicite de mettre à disposition du plus grand nombre des outils pour favoriser une autonomisation des patients aux marges de la médecine moderne. Son action en faveur de l’autonomie des patients peut être considérée comme un activisme (individuel) qui rappelle le travail de médiation entre les différents acteurs sociaux effectué par les associations de malades ou de familles de malades telles que l’Association française contre les myopathies (Rabeharisoa, 2005). Huit ans après son décès, l’importance de la recherche en cancérologie continue de se renforcer – aujourd’hui plus de 1000 molécules sont en cours de développement clinique17 – et la recherche clinique est reconnue par les grandes agences nationales de lutte contre le cancer (INCa, NCI) comme pouvant apporter des bénéfices aux patients en situation d’échec thérapeutique. Toutefois, l’accès à ces soins expérimentaux reste encore peu ou pas organisé laissant aux patients et aux médecins la liberté de mettre en œuvre cette phase de « chantiers empiriques ». Du côté des malades, cela pose la question de leur implication – plus ou moins explicite – dans cette étape charnière de leur maladie. Du côté des médecins, il s’agit de connaître l’horizon des possibles (essais existants, conditions d’inclusion) qui restent légitimes dans le cadre de leur pratique professionnelle.

43Enfin, l’histoire de Patrick nous informe sur la notion même de risque thérapeutique. S’il est admis que le risque a une valeur subjective forte, notre travail met en avant la manière dont le risque est socialement construit. Pour le corps médical, l’évaluation de la balance bénéfice-risque qui est au cœur de la médecine moderne repose sur des dispositifs expérimentaux particuliers – les essais de phase III (Marks, 1999) – mais également sur une considération des risques propres à la maladie. Autrement dit, être atteint d’une maladie mortelle est pour le malade un risque à part entière qui ne peut être occulté lors de l’évaluation des traitements. C’est sur ce point que Patrick insiste lors de son opposition au Dr Henry. Mais la perception que Patrick a des risques des traitements expérimentaux est également socialement construite, notamment en raison de la mobilisation de son entourage (Pierre et le Pr Albert) qui a une approche volontariste vis-à-vis de ces traitements expérimentaux. La confiance qu’accorde Patrick à ses proches l’amène à accepter des risques et des contraintes qu’il ne souhaiterait pas forcément prendre dans un autre contexte (par exemple subir des fibroscopies). La perception des risques peut donc évoluer au cours du temps notamment en fonction des expériences passées et de l’évolution de la maladie, mais aussi en fonction du cadre social. Ainsi, au-delà des formes de subjectivation du risque, il est important de le resituer dans le contexte expérientiel, social et culturel de la personne.

Nous remercions toutes les personnes qui ont accepté de répondre à nos questions, et plus particulièrement l’épouse de Patrick. Nous ne pouvons pas les citer par respect des règles d’anonymat de la recherche en sciences sociales. Nous remercions également Juliette Sakoyan qui a réalisé l’entretien de Patrick en 2008.

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Notes

1 La recherche clinique est organisée en quatre phases ayant des rôles distincts. Les phases I visent à établir la toxicité des médicaments et la dose maximale administrable, les phases II ont pour objectif d’observer les premiers signes d’activité clinique, les phases III – les essais randomisés – comparent les bénéfices du nouveau médicament aux traitements déjà existants et les phases IV correspondent généralement à la pharmacovigilance, une fois le médicament mis sur le marché.

2 L’Autorisation de mise sur le marché (AMM) est ce qui permet à un médicament d’être commercialisé. L’AMM est délivrée pour une ou plusieurs indications thérapeutiques (par exemple le traitement du cancer du sein). L’utilisation « hors AMM » de médicaments s’est accentuée ces dernières années avec le développement de la médecine de précision qui vise à identifier les marqueurs moléculaires de la tumeur, une même anomalie pouvant se retrouver dans des cancers différents. Ainsi, des médicaments initialement développés pour un type de cancer peuvent être utilisés dans des indications différentes présentant les mêmes marqueurs moléculaires.

3 Traduction du concept de therapeutic misconception (Appelbaum et al., 1982 ; Lidz et al., 2004) qui décrit la tendance des personnes participant à des essais cliniques à surestimer le bénéfice médical personnel direct de ces essais, et leur difficulté à comprendre que l’objectif de la recherche est avant tout de produire de nouvelles connaissances et non pas de soigner (Henderson et al., 2007).

4 Pour un état des lieux et une critique de la notion d’autonomie en santé, voir Fainzang, 2012 : 4-14.

5 La situation de Patrick est un « cas de terrain » qui a émergé dans les recherches conduites séparément par les auteurs (Besle, 2015 ; Sarradon-Eck et al., 2012).

6 Afin d’assurer l’anonymat des personnes concernées, leurs noms ainsi que celui des villes et des hôpitaux ont été modifiés. Le nom des molécules de chimiothérapie a également été changé. Les sources publiques faisant référence au cas de Patrick ne sont pas citées et aucun extrait de texte accessible sur Internet n’est directement présent dans l’article afin de limiter les possibilités de retrouver les personnes ayant joué un rôle dans son histoire. Lorsque nos propos s’appuient directement sur l’une de ces sources, une indication sur la nature du document est explicitement faite (blog, article, émission).

7 Les entretiens avec les médecins, l’épouse (Dominique) et le fils de Patrick (Léo) ont été réalisés en 2016 par Sylvain Besle. Dans une perspective de restitution des résultats de la recherche, nous avons demandé à la veuve de Patrick de relire cet article. Elle a ainsi pu corriger quelques erreurs minimes que nous avions commises dans la reconstruction du parcours de soins de son époux.

8 Nous avons rencontré plusieurs patients ayant mis en œuvre des démarches actives pour accéder à des essais précoces, de phase I ou 2 (Besle, 2015). De plus, des cas similaires sont régulièrement rapportés dans la littérature, qu’elle soit en sociologie (voir par exemple : Derbez, 2017), ou médicale (voir par exemple : Shapira et al., 2009).

9 Cette analogie entre le pari de Pascal et les choix qu’il a faits, si elle n’est jamais directement évoquée par Patrick, se retrouve directement dans le discours de certains patients pour expliciter leur démarche de participation à des essais cliniques (voir Derbez, 2017).

10 Le pari échappant à toute forme de rationalité basée sur des connaissances empiriques, seul le patient (celui qui cherche chez Pascal) peut décider ce qui est soutenable. Dans cette perspective, l’attitude de Patrick vis-à-vis des thérapies non-conventionnelles ou de l’euthanasie active - sur lesquelles il s’informe au même titre que sur les traitements expérimentaux ou la médecine conventionnelle - est tout à fait compréhensible : « toutes ces médecines parallèles […] je ne suis pas pour ou contre je n’ai pas trouvé celle à laquelle je croirais. Mais le jour où je la trouverai, je l’adopterai totalement » (Entretien Patrick).

11 Certains traitements dits « ciblés » ne fonctionnent que si la tumeur présente une anomalie moléculaire particulière. Il est donc nécessaire, préalablement à la prise du médicament, de s’assurer de la présence de cette anomalie grâce à un test génétique.

12 Nous préférons utiliser ici la notion d’autonomisation en tant que traduction du concept anglo-saxon d’empowerment, pour exprimer le développement (processus) du pouvoir d’action de l’individu dans et sur la prise en charge de sa maladie (Bacqué & Biewener, 2013).

13 Isabelle Baszanger désigne par « phase de chantiers empiriques » la phase précise d’une trajectoire de maladie très avancée et échappant aux traitements curatifs au cours de laquelle les interrogations des médecins se concentrent sur deux options de soins : soit le recours aux soins palliatifs, soit le recours à des innovations thérapeutiques (Baszanger, 2000).

14 Cette perspective est partagée par certains malades atteints d’une maladie incurable ; voir en particulier le document vidéo réalisé par l’Association François Aupetit [en ligne] https://www.youtube.com/watch ?v =dPCq5xZ9xrA&list =PLKdQ5Zatbl4LRPX6ozQ7qmHKZ3cHOxC_2 (page consultée le 04/04/2018).

15 « Ah mais il était très très ami [avec le Dr Henry]. Enfin il y a eu des liens personnels. Ils sont devenus très proches vraiment » (Léo, Entretien avec Dominique et Léo).

16 Il existe des cas où, bien que les essais aient obtenu les mêmes « réponses », la conclusion pour l’un est qu’aucune efficacité n’a été prouvée, alors que l’autre essai affirme la preuve de l’efficacité de la démarche entreprise.

17 https://www.phrma.org/report/medicines-in-development-for-cancer-2018-report (page consultée le 17/10/2018).

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Table des illustrations

Titre Figure 1 : Parcours de soin synthétique de Patrick représentant les principales étapes de sa prise en charge et les recours à des traitements expérimentaux.
URL http://journals.openedition.org/anthropologiesante/docannexe/image/4817/img-1.png
Fichier image/png, 24k
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Pour citer cet article

Référence électronique

Sylvain Besle et Aline Sarradon-Eck, « Choisir le risque : l’autonomie du malade en situation d’échec thérapeutique », Anthropologie & Santé [En ligne], Articles en pré-publication, mis en ligne le 23 janvier 2019, consulté le 19 octobre 2019. URL : http://journals.openedition.org/anthropologiesante/4817

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Auteurs

Sylvain Besle

Drug Development Department (DITEP), Gustave Roussy, Université Paris-Sud, Université Paris-Saclay, F-94805, Villejuif, France ; Aix Marseille Univ, INSERM, IRD, SESSTIM, Sciences Economiques & Sociales de la Santé & Traitement de l’Information Médicale, Marseille, France, sylvain.besle@gustaveroussy.fr

Aline Sarradon-Eck

Aix Marseille Université, INSERM, IRD, SESSTIM, Sciences Economiques & Sociales de la Santé & Traitement de l’Information Médicale, Marseille, France ; Institut Paoli-Calmettes, UMR1252, Marseille, France, aline.sarradon@inserm.fr

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